Добавить новость
Новое

Одно из самых опасных заболеваний крови. Что известно на сегодня о талассемии?

Алексей Сёмин
677
Одно из самых опасных заболеваний крови. Что известно на сегодня о талассемии?

8 мая отмечается Всемирный день борьбы с талассемией – тяжёлым наследственным заболеванием крови. Цель этого дня – объединить врачей и пациентов с талассемией и привлечь внимание общества к проблемам людей, страдающих талассемией.

Талассемия – это редкое генетическое заболевание крови, которое снижает уровень гемоглобина и препятствует транспортировке кислорода в организме. У пациентов с этим заболеванием наблюдаются задержка роста и развития, деформация костей, кожа желтеет, увеличиваются печень и селезёнка, болят кости и живот, кружится голова. От талассемии страдают как взрослые, так и дети.

Ребёнок с бета-талассемией внешне отличается от здоровых сверстников. Овал лица приобретает монголоидные черты, форма черепа становится четырёхугольной, расширяется носовая перегородка, увеличивается верхняя челюсть.

По данным экспертов, в России более 1700 детей с наследственной анемией, на учёте состоит 964 ребёнка с серьёзным недостатком гемоглобина. Самой опасной разновидностью заболевания является бета-талассемия, в нашей стране живёт более 200 таких детей.

Основным методом лечения таких детей на сегодня остаётся переливание крови, которое значительно снижает качество жизни маленьких пациентов.

Частые переливания крови (примерно каждые 2-4 недели) могут привести к избыточному накоплению железа в различных органах, в результате чего пациент испытывает проблемы с сердцем, печенью, поджелудочной железой и другими внутренними органами. Бета-талассемия приводит к таким тяжелым сопутствующим заболеваниям как сердечная недостаточность и/или жизнеугрожающие нарушение ритма, цирроз печени, сахарный диабет 1 типа, гипогонадизм, остеопороз, экстрамедулярное кроветворение, которое нарушает трофику и функционирование крупных структур нервной системы (спинной и головной мозг).

Среди взрослых пациентов ситуация схожая, однако с недавнего времени в России успешно применяется лекарственный препарат, который сводит к минимуму потребность в переливаниях крови, повышает гемоглобин до нормального уровня и одновременно снижает перегрузку железом. Клинические исследования среди детей, описанные Европейской ассоциацией гематологов, проводятся до сих пор. Первые результаты показали, что «профиль безопасности препарата соответствует профилю, наблюдаемому у взрослых»[1]. Гематологи надеются, что в скором времени данное лекарство удастся применять и среди детей, так как на сегодняшний день препарат может назначаться только офф-лейбл (off-label), т.е. вне списка официально утвержденных показаний по решению врачебной комиссии. В России препарат, назначаемый детям с бета-талассемией офф-лейбл, также показал свою эффективность.

В нашей стране особое внимание уделяется лекарственному обеспечению детей с тяжелыми редкими (орфанными) заболеваниями. Появление инновационного препарата для пациентов с бета-талассемией даёт надежду на то, что в скором времени дети, страдающие этим редким заболеванием, получат доступ к эффективной лекарственной терапии.

Это позволит сохранить им жизнь.

Дополнительная информация:

Защитой прав детей с бета-талассемией занимается благотворительная общественная организация «Возрождение»:

бетаталассемия.рф

news@childhope.ru

8 (495) 783-74-42

8 (925) 150-18-99

Источники:

  1. сайт Европейской ассоциации гематологов, https://library.ehaweb.org/eha/2024/eha2024-congress/419603/antonis.kattamis.safety.data.from.the.dose-finding.cohorts.a.phase.2a.study.of.html?f=listing%3D0%2Abrowseby%3D8%2Asortby%3D1%2Asearch%3Dluspatercept

Этот материал опубликован пользователем сайта через форму добавления новостей.
Ответственность за содержание материала несет автор публикации. Точка зрения автора может не совпадать с позицией редакции.

Все новости Москвы на сегодня

Новости Москвы

Другие новости Москвы

Москва

Желдорреммаш внедряет терминалы сбора данных


Другие города Московской области

Все новости сегодня

Блоги

Консультант Певца. Консультирование Певца.


VIP

Москвичи сходят с ума по дюрюмам и денер-кебабу: вот 8 мест, куда идти за мясом в хлебе




Game News

Bungie's attempt to dismiss the Destiny 2 copyright case using YouTube videos describing 'vaulted' elements of the game has been shut down by a judge who is not going to sit through a 10-hour lore explainer


News Every Day

OpenAI ditches plan to become a for-profit company



Москва

Меблировка офисов в эпоху work-life balance: эксперты назвали 3 признака новой корпоративной реальности


Юрий Башмет

Ильдар Абдразаков и Юрий Башмет: Песни Победы на Мамаевом кургане


Москва

Аэропорт Саратова принял девять рейсов, следовавших в Москву


Сергей Собянин

Сергей Собянин открыл новую экспозицию Музея Победы «Путь к Победе»


Москва

Двух человек спасли сотрудники МЧС России на пожаре на северо-востоке Москвы


Москва

Литва заблокировала перелёт Вучича в Москву, сославшись на "дипломатическую чувствительность"




Moscow.media (Москва.Медиа) — региональный паблик медиа-новостей Москвы и Московской области (в том числе и в Москве) на основе уникальной технологичной новостной информационно-поисковой системы с элементами искусственного интеллекта, гео-отбора и возможностью мгновенной публикации авторского контента в режиме Free Public от Smi24.net и "аксакала" новостей онлайн 123ru.net.

Moscow.media — тематический гео-мониторинг медиапространства более 20 000 источников ежеминутно, в деталях. Москва.медиа — все Ваши новости сегодня и сейчас в Москве онлайн.

Опубликовать свою новость в Москве и в любом городе, регионе, стране на любом языке можно мгновенно — здесь.

Rss.plus

Москва на Ria.city

Светские новости (слухи, сплетни, сарафанное радио, шоу-бизнес, рейтинги)


Власть


Россия


Жизнь


Блоги


Развлечения


Сегодня в мире


Другие новости сегодня




Все города России от А до Я

Мы собрали ВСЁ, что интересно по этому поводу — СЕГОДНЯ