В Мытищах больные муковисцидозом дети получили препарат «Трикафта»

В Научно-исследовательском клиническом институте детства в Мытищах родители детей с муковисцидозом впервые получили инновационное лекарство «Трикафта», которое закупил благотворительный фонд «Круг добра». Это инновационный препарат для лечения болезни в тяжелой форме. В России он не зарегистрирован.

Лечение детей в Подмосковье лекарством «Трикафта» стало возможно благодаря совместным усилиям фонда, регионального Минздрава и пациентской организации «Помощь больным муковисцидозом».

«Вот и настал самый счастливый день! Мы долго ждали его, и наконец он свершился. Сейчас поеду к дочке в больницу и передам эти волшебные таблетки. Теперь точно знаю, что все будет отлично. Спасибо всем, кто участвовал», — поделилась радостью мать ребенка с муковисцидозом Наталья. Она и еще два человека получили запас препарата на три месяца. На следующей неделе подмосковным детям начнут выдавать еще один редкий препарат — «Оркамби». Помощь окажут 41 ребенку.

Как рассказала глава организации «Помощь больным муковисцидозом» Ольга Алекина, в мире в последнее время прорыв в лечении генетических болезней. Ученые разработали новейшие препараты, которые исправляют нарушение в генах, а не просто снимают симптомы муковисцидоза.

«Новые препараты способны не просто увеличить продолжительность жизни людей с орфанными заболеваниями, а сделать ее полноценной и качественной», — отметила Алекина. Она добавила, что надежду на таргетную терапию пока получили только дети с определенными мутациями гена болезни и тяжелым течением недуга. По словам Алекиной, дальнейшие решения государства по вопросу лечения муковисцидоза жизненно важны.

Фонд поддержки детей с тяжелыми, хроническими и орфанными заболеваниями «Круг добра» организовали 5 января 2021 года по поручению президента России Владимира Путина.